한 가지 방식은 적합하지 않습니다. 희귀 질환을 앓고 있는 사람들이 접근할 수 있는 변형 의약품의 "E"

전 세계적으로 약 3억 명의 사람들이 6,000개 이상의 희귀 질환 중 하나를 앓고 있으며, 이들 중 대부분은 승인된 치료 옵션이 없거나 제한적이라는 사실을 알고 계셨습니까?  
 
2월 28일 희귀 질환의 날에 Janssen은 희귀 질환으로 인해 정서적, 신체적, 재정적으로 삶에 어려움을 겪는 환자, 가족, 간병인과 연대합니다.  
 
Janssen의 Chief Global Value and Access Officer로서, 충족되지 않은 의학적 수요를 위해 삶을 변화시키고 혁신적인 치료법 접근을 촉진하는 것은 저의 개인적인 사명입니다. 희귀 질환은 일반적으로 만성적이고 진행성이며 과학이 빠르게 발전하고 있기 때문에 우리는 이러한 의학적 문제를 안고 살아가는 사람들을 위한 의약품 접근성을 확보하기 위해 시간을 다투고 있습니다.

속도를 위해서는 지역적 협업이 필요합니다. 저는 희귀 질환을 앓고 있는 개인에게 변혁적인 의료 혁신을 제공하려면 환자가 기대하고 마땅히 받아야 할 놀라운 결과를 창출하기 위해 다양한 지역 의료 시스템 관계자가 더욱 긴밀히 협력해야 한다고 생각합니다.

환자의 이익을 위한 지역 협력에서 저는 희귀 질환 환자의 접근을 달성하는 데 고려할 다양한 "E"를 언급하고 싶습니다.

증거(Evidence)(엔드포인트[Endpoints] 및 외삽[Extrapolation])

우리가 알고 있듯이 모든 질병이나 지역에 이상적인 가치 척도는 없습니다. 희귀 질환에 대한 새로운 치료법은 종종 치료 성공의 증거에 동의하는 독특한 문제를 제시합니다.

궁극적으로 희귀병 환자 관련 엔드포인트를 정의하려면 발병 초기, 중기, 말기 시점에 희귀병을 앓고 있는 개인의 관점을 확보하는 것이 중요합니다.

의사의 결정을 용이하게 하기에 충분히 명시적인(Explicit) 엔드포인트를 선택해야 합니다. 환자, 간병인 및 사회에 대한 의약품의 실제 가치를 예측하기 위해 결과의 외삽이 필요하며, 허용되는 접근 방식이어야 합니다. 이에 대한 외삽과 논쟁에 내재된 불확실성은 환자 접근을 지연시켜서는 안 됩니다.

경제적(Economic) 결과
혁신적인 치료법과 의약품이 없는 많은 희귀 질환 환자는 빈번한 입원, 비용이 많이 드는 의료 및 생활 방식 개입, 지속적인 관리가 필요합니다. 따라서 치료법과 의약품은 질병을 앓고 있는 환자와 그 가족, 친구, 간병인, 그리고 고용주, 사회 및 경제(Economy)에 도움이 됩니다.

교육(Education) 및 조기 개입(Early Engagement)
전 세계 정부 기관과 비용부담자들이 희귀 질환 치료의 가치를 평가할 때 "모두에게 적합한 하나의 방식" 측정 방법으로는 환자의 고유한 상황을 인식하지 못합니다. 교육은 희귀 질환을 앓고 있는 사람들의 관점에서 임상의, 규제 기관, 가치 평가자 및 비용부담자들에게 가장 중요합니다.

Janssen은 이러한 모든 이해관계자와의 조기 개입을 시작했습니다. 이것은 환자, 임상의, 정책입안자 및 비용부담자와 정보를 공유하여 희귀 질환을 앓고 있는 사람들을 위한 의약품 접근의 많은 E를 정의하기 위해 현지 법률이 허용하는 한 빨리 정보를 공유하는 것을 의미합니다.