Fermare il diabete di tipo 1 prima che si sviluppi

Ogni anno, il 14 novembre si celebra la Giornata mondiale del diabete, il giorno del compleanno di Sir Frederick Banting, co-scopritore dell'insulina insieme a Charles Best nel 1922. Per quasi un secolo, l'insulina ha aiutato le persone con diabete di tipo 1 (T1D), in passato una malattia sistematicamente letale, a vivere una vita relativamente normale. Ma esse manifestano ancora sintomi potenzialmente letali, morbilità correlate alla malattia e una preoccupazione costante. E se potessimo fermare la malattia prima che si sviluppi, eliminando del tutto la necessità di insulina? E se potessimo non dover più parlare di T1D durante la Giornata mondiale del diabete? Queste sono le domande sulle quali oggi, e tutti gli altri giorni, si concentrano gli scienziati del World Without Disease Accelerator (WWDA) di Janssen.

2019: una verifica della realtà e una svolta nell'innovazione

Osservando la storia della ricerca sul diabete di tipo 1 (T1D), ci troviamo di fronte a una verità sconcertante: negli ultimi 100 anni, ci sono stati pochissimi miglioramenti nella terapia o nella gestione di questa malattia, specialmente se confrontati con i progressi osservati in altre malattie autoimmuni negli ultimi 50 anni. Cosa ancora più preoccupante è che, negli ultimi decenni, l'incidenza del T1D è aumentata costantemente in tutto il mondo.

Le persone affette da T1D devono affrontare una mancanza di controllo del glucosio pericolosamente ridotta e purtroppo spesso anche un’aspettativa di vita ridotta, e il tutto nonostante i progressi tecnologici. I pazienti più giovani, in particolare quelli adolescenti, spesso lottano per controllare il proprio T1D, e quelli a cui viene diagnosticato nella prima infanzia affrontano un’aspettativa di vita ancora più breve rispetto alle persone a cui viene diagnosticato in età adulta. Anche la prevalenza della chetoacidosi diabetica (DKA), una delle principali complicanze che causa livelli pericolosi di acido nel sangue, è in aumento, probabilmente a causa del ritardo nel rilevamento della malattia, creando la necessità di uno screening più attento dei sintomi T1D.

Fortunatamente, negli ultimi anni, la comprensione complessiva della biologia del T1D da parte della comunità di ricerca è notevolmente migliorata grazie agli studi di coorte e alla scienza dei biomarcatori e ad una comunità di sostegno dei pazienti particolarmente attiva. La Giornata mondiale del diabete 2019, oltre ad essere un promemoria sulle esigenze non soddisfatte che riguardano la popolazione diabetica, segnala anche un'opportunità di cambiamento e innovazione mirata. E il team WWDA spera di contribuire a modificare la prospettiva e l'approccio del settore verso il T1D.

Un mondo senza diabete è a portata di mano

Abbiamo capito che esiste un intervallo di più anni tra il momento della diagnosi di T1D e l'inizio dei sintomi, che alimenta la missione e la passione per il nostro lavoro. La nostra priorità è fermare la malattia prima che inizi, utilizzando la scienza in rapida diffusione della diagnostica immunitaria e della medicina di precisione per creare soluzioni che hanno l’obiettivo di trasformare il paradigma dell'assistenza sanitaria, ma soprattutto la vita dei pazienti.

Abbiamo ottenuto successi nell'esplorazione del concetto di intercettazione della malattia e nel ritardare l'insorgenza del T1D, infondendo fiducia e convinzione nella nostra mission. Ad esempio, durante le sessioni scientifiche dell'American Diabetes Association (ADA) 2019 di quest'anno, Provention Bio, Inc. ha presentato risultati promettenti sul potenziale che un farmaco sperimentale ha nel ritardare l'insorgenza del T1D nei bambini e negli adulti ad alto rischio di T1D. Inoltre, il settore delle scienze biologiche riconosce che il peso della crescente incidenza del T1D non è qualcosa da differire. A livello globale, gli scienziati stanno facendo progressi in nuovi meccanismi, anticorpi, biomarcatori e influenze genetiche e ambientali associate alla patogenesi del T1D, rafforzando le potenzialità per combattere questa malattia debilitante. In effetti, molte istituzioni stanno iniziando a dare priorità alla diagnosi precoce e a risultati migliori per i pazienti a rischio di T1D.

Scrivere un nuovo capitolo per il diabete: un diario personale

Quando avevo sei anni, mi è stata diagnosticata l'artrite idiopatica giovanile (AIG) che, come il T1D, è una malattia autoimmune. Tuttavia, nei decenni successivi alla mia diagnosi, sono stati fatti dei progressi nella terapia per l’AIG e l'inibizione della sua natura distruttiva, contrariamente a quanto fatto per il T1D. Questa incoerenza è ciò che mi spinge ad accelerare il cambiamento per le persone a rischio di T1D.

Nel breve termine, una maggiore consapevolezza sul T1D e sui suoi segnali di avvertimento può aiutare a ridurre l'incidenza della DKA attraverso uno screening migliore. A lungo termine, con la consapevolezza sulla crescente esigenza non soddisfatta che riguarda il T1D, si crea l'opportunità di intercettare la malattia. Se immaginiamo un mondo in cui i pazienti hanno a disposizione più opzioni per ritardare l'insorgenza della malattia e in cui eventualmente induciamo una remissione o un ritardo indefinito nella progressione del T1D, forse possiamo trasformarlo in realtà.

Convivo con la mia malattia autoimmune da molti, molti anni. Ancora oggi, mio padre mi chiama sempre per chiedermi come va, perché è preoccupato per la mia salute. Il T1D, come l’AIG, è una condizione cronica: i pazienti e le famiglie non possono prendersi una pausa, quindi non possiamo farlo neanche noi.

Riferimenti:

Trends and cyclical variation in the incidence of childhood type 1 diabetes in 26 European centres in the 25 year period 1989–2013: a multicentre prospective registration study. Diabetologia (2018). https://doi.org/10.1007/s00125-018-4763-3